iPS细胞疗法有望成为帕金森患者“福音”

根据日媒综合报道，4月17日，京都大学研究团队公布了利用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森病的临床试验结果。该试验将iPS细胞分化的神经细胞移植至患者脑部，以评估治疗的安全性和有效性。结果显示，接受细胞移植的7名患者未出现重大健康风险（严重不良反应），安全性得到验证，其中4人症状明显改善。

与京都大学合作推进产品化的住友制药表示，将基于此次结果，计划在2025财年内申请生产销售许可。如按此计划，这将成为继大阪大学相关创新企业研发的心肌细胞贴片后，日本第二款基于iPS细胞的再生医疗产品。据了解，相关研究成果已于16日发表在《自然》杂志。

帕金森病是一种因有关神经细胞减少而引发的神经系统疾病，日本国内患者约25万人。现有药物疗法通过补充脑内多巴胺缓解症状，但随着时间推移，药效逐渐减弱，病情持续。上述实验自2018年起由医生主导实施。研究团队将他人捐赠的iPS细胞分化为可生成多巴胺的神经前体细胞，并向7名50至60岁、药物疗效减退且症状控制困难的患者双侧脑部各移植500万至1000万个细胞，以观察细胞存活及多巴胺生成情况。

经两年跟踪研究，患者虽出现伤口瘙痒、短暂肾功能下降等轻微反应，但未发生细胞癌变等重大风险。且有关检查证实，移植细胞成功定植并持续分泌多巴胺，且分泌量逐步增加。量化评估中，6名受试者中有4人症状改善，整体平均评分提升9.5分。相较京都大学医院接受标准药物治疗的类似患者（平均恶化5分），该疗法效果显著。

据了解，住友制药拟采用“附加条件早期批准制度”，即无需完成最终阶段大规模临床试验，可在上市后继续验证疗效。京都大学iPS细胞研究所所长高桥淳表示，确认患者症状改善是重大突破。若能在年内获批，将尽快为患者提供治疗。